再生医療の保険適用はいつから？知っておきたい基礎知識とビジネスの可能性

再生医療という言葉に、大きな可能性を感じている事業者の方も多いのではないでしょうか。

画期的な治療法が期待される一方で、「どうすればビジネスとして軌道に乗るのか」「保険適用はいつから本格化するのか」といった疑問は尽きません。

特に、再生医療等製品を患者さんに広く届けるためには、保険適用の実現が避けて通れないテーマです。

この記事では、再生医療の保険適用に関する現状の整理から、気になる今後の見通し、そして保険適用を目指す事業者が何を準備すべきかという内容を、分かりやすく解説します。

再生医療ビジネスへの参入や、事業拡大を検討されている方は参考にしてください。

再生医療ビジネスの成功は保険適用が鍵

再生医療とは、従来の治療では根本的な改善が難しかった疾患に対して、新たな治療の選択肢を提供できる分野です。ただし、現在の多くの治療は自由診療として提供されており、保険が使えないことから、必ずしも普及が進んでいるとはいえません。

そのため、いかに保険適用へと進めるかが、再生医療の社会実装と市場拡大に直結します。

保険適用されれば、医療機関が提供しやすくなり、患者側も治療を受けやすくなります。公的保険に支えられた診療報酬の仕組みに組み込まれることで、製品や治療の安定供給とビジネスとしての継続性も担保されやすくなるはずです。

中長期的な事業展開を見据えるうえで、保険収載の可否は成長戦略の重要な分岐点になります。再生医療分野では、既に一部の治療が保険収載されており、その流れをいかに自社製品や技術につなげられるかが問われるでしょう。

この記事では、再生医療ビジネスにおける保険適用に焦点を当てて解説を進めます。もし、再生医療そのものや基本的な法律面について確認しておきたいという方は、下記の記事もご覧ください。

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あらためて整理しておきたい3つの診療制度

日本では保険診療と自由診療、そして先進医療という3つの診療制度があります。まずは、これらの前提知識について整理しておきましょう。

保険診療

保険診療は、国民健康保険や社会保険など公的医療保険制度のもとで提供される診療です。治療内容や価格は診療報酬制度に基づいて定められ、患者は原則として自己負担3割で治療を受けられます。

制度的には、厚生労働省や中央社会保険医療協議会（中医協）による審議を経て、治療法や医薬品・医療機器が保険収載されるかどうかが決まります。保険適用されることで、全国どこでも均質な医療を受けられるというメリットがある反面、新規技術の導入には時間や手続きの壁があるのも事実です。

再生医療分野では、製品や技術がこの枠組みに入ることが普及と事業の安定性を左右します。特に診療報酬の算定や薬価の設定に関わる部分は、事業者にとっても経営計画に大きな影響を与えるポイントです。

自由診療

自由診療は、保険制度の適用を受けない治療を指します。料金や治療内容に制約がなく、医療機関が独自に価格を設定できるため、再生医療のような先端技術はまず自由診療として始まることが一般的です。現在、多くの幹細胞治療やPRP療法がこの枠組みで提供されています。

自由診療は、治療開始までのスピードが早く、制度的な制限を受けにくい点がメリットです。一方で、患者にとっての経済的負担が大きく、保険診療に比べて治療の広がりには限界があります。

再生医療を事業化する際は、自由診療からスタートし、将来的な保険収載を見据えるのが基本の流れです。自由診療期間中の価格設計や症例管理が、その後の制度対応にもつながっていきます。

先進医療

先進医療は、まだ保険適用されていないものの、一定の安全性と有効性が期待される医療技術を対象とした制度です。厚生労働省の承認を受けた医療機関で実施でき、再生医療の技術料は自己負担となりますが、それ以外の部分（入院費・検査費など）は保険適用されるという特徴があります。

先進医療の目的のひとつは、新たな医療技術の有効性を検証しながら、将来的な保険収載につなげることにあります。実際、いくつかの再生医療技術も過去に先進医療として実施され、その結果が保険適用の判断材料となった事例があります。

再生医療ビジネスの観点では、先進医療の枠組みを活用することで、患者負担を軽減しながら臨床実績を蓄積することが可能です。

再生医療の保険適用はいつから本格化する？現状と今後の見直し

再生医療の保険適用は、いつ本格的に進むのでしょうか？既に一部では始まっていますが、今後の拡大には期待と課題があります。現状と将来の見通しを解説します。

保険適用済みの再生医療

現在、保険診療として提供されている再生医療の代表例としては、急性期脊髄損傷を対象とする細胞治療薬「ステミラック注」や、膝軟骨損傷に対する自家培養軟骨「ジャック」などが挙げられます。

中でもステミラック注は、2018年に「条件及び期限付き承認制度」を活用して製造販売承認を取得し、翌年には保険収載に至りました。限られたエビデンスでも柔軟に制度を活用することで、早期の臨床導入を実現した好例です。

これらはいずれも、安全性や有効性に関する一定の基準を満たしたうえで正式に保険収載されており、再生医療が保険診療として普及していく上での先駆的なケースとされています。

一方で、対象となる疾患はまだ限られており、全ての再生医療技術がすぐに保険適用されるわけではありません。こうした実績を参考にしながら、自社技術がどの制度段階にあるのか、どのように進めるかを見極めることが求められます。

保険適用拡大への追い風と課題

再生医療の保険適用を後押しする要因としては、国の制度改革が進んでいることや、高齢化による医療ニーズの増加が挙げられます。実際に、薬機法の改正を行い、必要な法整備を整えることで、条件付き承認制度や先駆け審査指定制度といった迅速化の仕組みが整備されており、事業者にとっては追い風といえる状況が生まれつつあります。

しかしその一方で、安定的な生産体制や運搬体制の確立に加え、費用対効果の評価や長期的な安全性の確認、供給体制の確保といった課題が残っているのも事実です。特に保険財政に与える影響は慎重に見られており、価格の妥当性や患者負担とのバランスが審査の大きな論点となります。

制度的な道筋が整えられていても、それを実際に通過するためには、科学的根拠や市場性を備えた開発戦略が不可欠です。期待と課題が交錯する中で、どのような立ち位置で制度と向き合うかが、今後の事業の成否を分けます。

再生医療が保険適用されるまでの過程

新しい再生医療の技術が開発されても、それが多くの患者に届くようになるまでには長い時間を要します。国が定める安全性や有効性の基準をクリアするための、慎重かつ段階的なプロセスが必要です。

その大まかな流れは、主に以下のようになります。

1. 基礎研究・非臨床試験
2. 臨床試験（治験）
3. 承認申請・審査
4. 承認と保険収載・薬価算定
5. 市販後調査・管理

まず「基礎研究・非臨床試験」では、治療法としての可能性や初期の安全性を、実験室での研究や動物を用いた試験で確認します。

次に「臨床試験（治験）」の段階では、実際に患者の協力を得て、人における有効性や安全性を慎重に評価します。この試験で良好な結果が得られると、「承認申請・審査」として、国（厚生労働省・PMDA）に再生医療等製品としての承認を求め、専門家による厳しい審査が行われます。

無事に審査をクリアし「承認」されると、続くのが「保険収載・薬価算定」の手続きです。ここでは、中医協でその治療を保険適用とするか、そして公的な価格（薬価）をいくらにするかが決定されます。

そして、実際に治療が提供された後も、「市販後調査・管理」として、引き続き有効性や安全性に関する情報を集め、国に報告することが求められます。

こうした各段階は非常に専門的で、多くの時間と費用、そして高度な知識が要求されます。特に、承認申請の準備や審査への対応、薬価戦略などは、ビジネスとして成功するためのポイントです。

このような複雑なプロセスをスムーズに進めるためには、専門家による戦略的なサポートが欠かせません。

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再生医療の保険適用を目指す事業者が今から準備すべき3つのこと

再生医療技術の事業化において、保険適用は重要な目標です。その実現には周到な準備が求められます。ここでは、事業者が早期に取り組むべき3つのポイントを整理します。

自社の技術・製品の強みを明確にする

再生医療分野での事業展開において、自社の技術や製品が持つ独自の価値を客観的に把握することは、全ての戦略の出発点となります。どのような患者のニーズに応え、既存の治療法と比較してどのような優位性があるのかを整理することが求められます。

こうした分析は、開発の初期段階、つまり「保険適用を目指そう」と考えたタイミングで始めるのが理想的です。明確化された強みは、後の開発方針や臨床試験のデザイン、そして保険適用申請時の根拠となります。

自社の技術や製品の特性を深く理解し、市場における位置づけを明確にすることで、より効果的な事業戦略を策定できるはずです。

戦略的な情報収集とエビデンス構築

保険適用を実現するためには、関連する制度や規制の正確な情報収集と、製品の有効性・安全性を示す科学的根拠（エビデンス）の構築が不可欠です。どのような情報が必要で、どのようなデータが求められるのかを早期に把握します。

薬事関連法規や審査ガイドライン、類似製品の承認事例などを調査しながら、審査の課題や傾向分析を行い、理解を深めることが基本です。並行して、臨床試験（治験）などを通じて、製品の有効性、安全性、そして費用対効果に関する客観的なデータを収集・構築していくことが求められます。

このような情報収集とエビデンス構築は、保険適用の申請プロセスを滞りなく進めるための基盤となります。

開発初期から専門家と連携する

再生医療の製品開発から保険適用に至るプロセスは複雑で、高度な専門知識が多岐にわたり求められます。薬事戦略の策定や規制当局との協議、申請書類の準備など、企業内で全てをカバーすることが難しい場合も少なくありません。

薬事コンサルタントやGCTPなどの専門家は、再生医療分野の規制や審査動向に関する深い知見を有し、開発の初期段階から保険適用を見据えた戦略立案を支援します。臨床試験のデザインや申請資料の作成など、具体的なアドバイスを通じて、事業化のプロセスを円滑に進める手助けとなります。

早い段階で専門家と連携すれば、開発上のリスクを最小に抑え、時間・コストの効率化を図れるようになるでしょう。これは、保険適用実現の可能性を高め、製品をより早く市場に届けるための有効な手段となります。

まとめ

再生医療の保険適用を実現するには、技術の優位性だけでなく、制度や審査の流れを踏まえた戦略的な準備が不可欠です。どの段階で何を整えるかによって、保険収載までのスピードや成功率は大きく変わってきます。

とりわけ、申請書類の作成やエビデンス構築などの実務は専門性が高く、社内リソースだけでは対応が難しいこともあるでしょう。

キューズコンサルティングは、こうした課題に直面する企業を支援し、いくつもの再生医療のサポートを経験しているパートナーです。ご興味のある方は、ぜひサービス内容をご確認ください。